Apa yang Baru dalam Usaha Penyelidikan Penyembuhan Diabetes untuk 2019

• JDRF sedang membuat rangkaian penelitian penawar diabetes tipe 1 "Pusat Kecemerlangan" di seluruh negara, dengan yang pertama telah dilancarkan di California Utara.

• Dalam pemerolehan berfokus penawar terbesar yang pernah ada, Vertex Pharmaceuticals yang berpangkalan di Boston telah memperoleh permulaan bioteknologi sel stem diabetes Semma Therapeutics yang berdekatan.

• Penyelidik di Johns Hopkins telah menemui "Hybrid X Cells" misterius yang mungkin memainkan peranan besar dalam pengembangan autoimun dan mungkin memicu diabetes jenis 1.

• Penyelidikan baru menunjukkan bahawa makan terlalu banyak gluten pada 18 bulan pertama kehidupan juga boleh menjadi pencetus untuk mengembangkan T1D.

Newsflash, Orang-orang: Kami tidak menjangkakan akan segera menemui penawar diabetes. Tetapi ada penyelidik berdedikasi di luar sana yang bekerja tanpa henti untuk membuka jalan, dan mereka telah membuat kemajuan yang menarik baru-baru ini.

Di antara kemajuannya adalah pelancaran model baru untuk pusat penyelidikan penawar JDRF, permulaan bio yang mengusahakan penggantian sel beta yang baru diperoleh oleh syarikat Pharma yang besar dan hasil penyelidikan baru yang disajikan di EASD (Persatuan Eropah untuk Persidangan Kajian Diabetes) di Sepanyol minggu lalu. Acara itu juga menghasilkan beberapa maklumat penting baru mengenai kesan gluten pada diabetes jenis 1.

Inilah pandangan ringkas mengenai topik penyembuhan diabetes yang menjadi tajuk utama buat masa ini:

JDRF melancarkan ‘Pusat Kecemerlangan’ yang berfokus pada penyembuhan pertama

JDRF mengumumkan pada 4 September bahawa ia membuka "Pusat Kecemerlangan" pertama yang bertujuan untuk penyelidikan penyembuhan T1D, dan berencana untuk membangun lebih banyak lagi di universiti dan tempat penyelidikan lain yang sudah ada di seluruh negara dan dunia. Yang pertama adalah kolaborasi antara Stanford University dan University of California di San Francisco (UCSF), berdasarkan karya bersama mereka dalam penyelidikan sistem imun, beta dan sel stem.

Secara khusus, para penyelidik di sana akan menumpukan perhatian pada "interaksi sel imun dengan sel beta penghasil insulin; menjana pulau dan sel imun dari sel stem untuk terapi generasi seterusnya; dan mengembangkan cara untuk memindahkan sel penghasil insulin menjadi orang dengan T1D tanpa memerlukan imunosupresi. "

Oleh kerana pemindahan sel insulin tidak tersedia secara meluas kerana pelbagai sebab - termasuk batasan pendermaan organ dan sel, dan ubat penahan imun yang mesti diambil selepas itu - Pusat Kecemerlangan JDRF California Utara akan berusaha mengatasi halangan tersebut melalui penyelidikan berterusan di biologi sel sel dan imunologi.

Penunjukan baru ini bermaksud penyelidik JDRF dan California akan bekerjasama untuk memastikan orang terbaik dan dana yang diperlukan disalurkan ke pusat tertentu ini. Rasional yang sama akan berlaku untuk pusat-pusat masa depan yang dibuka oleh JDRF dan apa sahaja fokus mereka.

Bagi pihaknya, JDRF mengatakan model baru ini akan menyediakan Pusat Kecemerlangan ini dengan "kestabilan untuk mendorong projek jangka panjang, serta fleksibiliti untuk menjadi lincah ketika sains baru muncul. Model pembiayaan inovatif mempromosikan kolaborasi dan memberikan kestabilan jangka panjang kepada institusi yang telah menunjukkan kecemerlangan dalam penyelidikan T1D. Masing-masing akan dibiayai selama lima tahun. Pembiayaan melebihi tahun tiga akan disahkan selepas kajian dan penilaian. "

Organisasi T1D juga menyatakan bahawa pusat-pusat ini akan berfungsi sebagai tonggak strategi JDRF yang lebih luas dalam penyelidikan penyembuhan, dan mereka ditaja melalui sumbangan penderma. Untuk pusat California Utara pertama ini, JDRF memberi penghargaan kepada penderma individu ini: Karen dan Jeff Jordan, Michelle Griffin dan Tom Parker, dan Karen dan Joe Niehaus.

Sudah tentu, kami ingin tahu bagaimana ini akan mengubah penyelidikan penyembuhan JDRF dan lebih memfokuskan sumber daya dan usaha yang berlaku di seluruh A.S. dan global, dan apa maksudnya bagi para saintis dan orang yang sudah bekerja di kawasan ini. Pada masa lalu, usaha penyelidikan penawar pasti kelihatan sedikit tersebar, dengan banyak titik titik dihubungkan dengan berkesan. Mudah-mudahan, model baru ini akan menghilangkan pertindihan dan membantu dalam penyelidikan yang paling penting.

Pemerolehan penyelidikan penawar T1D terbesar yang pernah ada

Juga diumumkan pada awal September, pemerolehan korporat yang besar menjadi tajuk utama dalam arena penyelidikan penyembuhan diabetes. Syarikat yang berpangkalan di Boston, Vertex Pharmaceuticals, sebahagian besarnya memusatkan perhatian pada fibrosis sistrik hingga kini, membeli permulaan bioteknologi sel stem diabetes di Cambridge, MA, yang dikenali sebagai Semma Therapeutics. Syarikat itu dimulakan pada tahun 2014 oleh penyelidik berprofil tinggi dan D-Dad Dr. Douglas Melton, yang telah bekerja selama lebih dari satu dekad untuk penciptaan sel penghasil insulin baru.

Anda mungkin ingat bahawa Melton membuat berita besar pada tahun 2013 dengan apa yang disambut sebagai kejayaan, walaupun beberapa tahun kemudian penyelidikannya ditarik dan dipersoalkan. Permulaannya Semma bermula pada tahun 2015 dan menariknya adalah salah satu projek pendanaan pertama untuk Dana dermawan T1D dermawan usaha JDRF (lihat liputan terbaru kami di sini) pada tahun 2017.

Vertex kini telah mengumpulkan $ 950 juta untuk memanfaatkan pekerjaan yang dilakukan Semma. JDRF menerangkan ini sebagai kemungkinan transaksi tertumpu pada penawar T1D yang pernah berlaku.

Pendekatan Semma mempunyai dua arah:

• Berusaha untuk membuat rantaian bekalan sel beta baru dari sel induk yang berasal dari manusia, dengan tujuan untuk memindahkan sel-sel baru ini terus ke hati, di mana mereka dapat menghasilkan insulin untuk mengatur kadar BG secara semula jadi.

• Membuat alat yang dapat ditanamkan dengan sel penghasil insulin baru yang berada di dalamnya, melindunginya dari serangan sistem imun. (Yang lain yang mengusahakan ini termasuk ViaCyte, Eli Lilly dengan Sigilon Therapuetics, dan Diabetes Research Institute dengan BioHubnya).

Kerja Semma masih dalam ujian klinikal awal yang melibatkan haiwan pada masa ini, dan sudah pasti tidak ada jaminan ia akan hilang. Tetapi ini adalah potensi peningkatan yang besar untuk memiliki syarikat seperti Vertex yang kini menumpukan tenaga dan sumber daya untuk usaha tersebut.

Melton mengatakan, “Semma didirikan untuk memperbaiki kehidupan pesakit diabetes jenis 1 secara dramatik. Vertex sangat sesuai untuk mempercepat pencapaian matlamat ini. "

Pemimpin di Dana T1D JDRF nampaknya tidak setuju.

"Ini merupakan tonggak utama dalam perjuangan kami untuk menyembuhkan diabetes jenis 1, dalam dua aspek," kata Ketua Eksekutif Dana T1D Sean Doherty. "Pertama, syarikat hebat seperti Vertex memiliki sumber dan kepakaran untuk mencapai visi Dr. Melton, yang telah dikongsi dan disokong oleh JDRF selama bertahun-tahun. Kedua, kami berpendapat bahawa pelabur dan industri akan memperhatikan nilai yang begitu besar yang diberikan pada terapi diabetes jenis 1 yang menjanjikan dan mencari peluang untuk melabur dalam usaha diabetes T1 yang lain di pasaran baru yang sedang membangun. "

Memburu sel-sel nakal yang menyebabkan diabetes

Penyelidik di Johns Hopkins di Baltimore nampaknya telah menemui kumpulan misteri "sel yang tidak diketahui sebelumnya" yang mengintai di dalam badan yang mungkin memainkan peranan besar dalam perkembangan autoimun dan mungkin mencetuskan diabetes jenis 1. Mereka menamakan entiti baru yang penuh misteri ini sebagai "Immune Cell X" kerana kemampuannya berubah menjadi dua jenis sel yang lain.

Sepatutnya, para saintis telah lama percaya bahawa sel-sel hibrida ini tidak dapat ada, tetapi jika mereka melakukannya, maka mereka mungkin hanya populasi kecil sepanjang 7 dari setiap 10.000 sel darah putih. Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, seorang profesor patologi bersekutu di Johns Hopkins yang mengarang bersama kajian terbaru ini. Atas sebab apa pun, apa yang disebut "sel nakal" ini keliru dan beralih ke jenis lain yang badannya dianggap asing, dan itu memulakan serangan imun yang akhirnya membawa kepada T1D.

Namun, tidak semua orang dalam komuniti penyelidik yakin akan hal ini. Kerana sementara pemicu persekitaran dan genetik lain untuk T1D juga dimainkan, ada kemungkinan sel X hibrida yang nyata sebenarnya adalah sebilangan sel "normal" yang lain dan tidak sama sekali menyamar; mereka mungkin hanya melayani dua fungsi.

Yang jelas adalah bahawa lebih banyak penyelidikan diperlukan di bahagian ini, dan tidak diragukan lagi bahawa ia akan memakan masa.

Membunuh Sel Rogue

Sama ada sel X hibrida ini penting atau tidak, penemuan baru lain yang dibentangkan pada persidangan # EASD2019 di Barcelona menunjukkan cara untuk memerangi apa sahaja penyebab pencetus T1D yang sebenarnya di peringkat sel.

Syarikat peringkat klincial Imcyse sedang mengembangkan imunoterapi yang dapat membantu merawat dan mencegah keadaan kronik seperti T1D, dengan mengembangkan peptida yang dapat disuntik atau ditanamkan ke dalam badan untuk mengenal pasti dan mematikan sel yang menyerang sistem kekebalan tubuh - seperti pada kes T1D.

Data percubaan awal menunjukkan bahawa Imcyse memang meningkatkan jumlah sel pelindung di dalam badan. Hasil ini sekarang diharapkan dapat menyokong usaha syarikat dan membantu membiayai fasa penyelidikan seterusnya pada tahun 2020.

Kesan diabetes-gluten?

Satu lagi kajian baru yang dikemukakan di EASD menarik perhatian kita - mengenai gluten dan diabetes, lebih banyak lagi di bidang pencegahan daripada menyembuhkan, tetapi tetap penting.

Kesan gluten pada T1D telah lama dibincangkan. Ini sesuai dengan susu lembu dan potensi pencetus alam sekitar diabetes jenis 1 (terutamanya pada kanak-kanak).

Kajian terbaru ini menunjukkan bahawa pengambilan gluten pada kanak-kanak berusia 18 bulan menyebabkan peningkatan risiko peningkatan T1D sebanyak 46% untuk setiap 10g gluten tambahan yang diambil setiap hari. Namun, tidak ada kaitan antara pengambilan gluten calon ibu semasa mengandung dan jenis 1 pada anaknya. Penyelidikan ini berasal dari Oslo University Hospital dan Institut Kesihatan Awam Norway di Norway.

Penulis kajian mencatat, "Pemerhatian kami mungkin memotivasi kajian intervensi masa depan dengan pengurangan pengambilan gluten untuk menentukan sama ada terdapat hubungan sebab-akibat yang benar antara jumlah pengambilan gluten dalam diet awal kanak-kanak dan diabetes jenis 1 pada individu yang rentan."

Mengapa kesan gluten ini, anda mungkin bertanya?

Para penyelidik mencadangkan ia berdasarkan gluten yang mempengaruhi mikrobiota usus dan mendorong keradangan dengan cara yang disebut 'usus bocor'.Mungkin juga gluten kadang-kadang berfungsi dengan pencetus lain atau faktor persekitaran semasa bermain - termasuk virus atau kecenderungan genetik pada kanak-kanak - untuk mendorong anak ke arah jenis 1.

Menariknya, penulis kajian secara khusus mengatakan bahawa penemuan mereka tidak cukup untuk mendorong orang menjauhi gluten, terutama bijirin dan roti yang merupakan sumber gluten biasa. Dan tentu saja, lebih banyak penyelidikan diperlukan.

Pokoknya

Tajuk utama mengenai "penyembuhan diabetes" tidak pernah berhenti. Penting untuk bersikap realistik mengenai penambahan sifat penemuan sains dan tidak menimbulkan harapan palsu.

Tetapi sama pentingnya untuk mengetahui berapa banyak penyelidikan yang sedang dijalankan, dan mengikuti kemajuan yang sedang dicapai. Sebilangan besar pelaburan dan usaha pasti akan membawa kita sekurang-kurangnya kepada beberapa intervensi dan 'penawar fungsional' yang berkesan dalam masa terdekat.