Dalam penerbangan tidak lama dahulu, saya terjumpa sebuah Masa kisah majalah mengenai penyuntingan gen dan masa depan yang berpotensi di mana manusia dapat memotong bahagian buruk DNA kita untuk mengelakkan keadaan kesihatan seperti diabetes dan komplikasinya.
Ini mungkin kelihatan seperti kajian masa depan yang futuristik, tetapi tidak perlu difikirkan boleh dilakukan suatu hari nanti. Sebenarnya, pekerjaan sudah mulai dilakukan untuk menggunakan penyuntingan gen dalam penyelidikan untuk penawar diabetes "biologi". Jangan main-main!
Pada 18 September, syarikat biopharm antarabangsa CRISPR Therapeutics dan syarikat medtech regeneratif yang berpusat di San Diego, ViaCyte mengumumkan kerjasama mereka menggunakan penyuntingan gen untuk melengkapkan enkapsulasi sel islet, yang berpotensi melindungi sel beta yang ditransplantasikan dari serangan sistem imun yang tidak dapat dielakkan yang biasanya membunuh mereka pergi.
Ingat, ViaCyte adalah permulaan yang telah bekerja selama bertahun-tahun pada alat yang dapat ditanam yang merangkumi sel-sel penghasil insulin yang baru dikembangkan yang dapat menahan di dalam tubuh seseorang untuk mula mengatur glukosa dan insulin lagi. Peranti Encaptra mereka telah menjadi berita utama dan membuat banyak kegembiraan dalam Komuniti D, terutama pada tahun lalu ketika ViaCyte akhirnya menerima FDA OK untuk kajian klinikal pertama manusia.
Menurut Masa, konsep CRISPR-Cas9 yang berusia lima tahun "mengubah penyelidikan menjadi bagaimana merawat penyakit, apa yang kita makan dan bagaimana kita akan menjana elektrik, memberi tenaga kepada kereta kita dan bahkan menyelamatkan spesies yang terancam punah. Pakar percaya bahawa CRISPR dapat digunakan untuk memprogram ulang sel-sel tidak hanya pada manusia tetapi juga pada tanaman, serangga - hampir semua bagian DNA di planet ini. "
Wah! Sekarang, bekerjasama, kedua-dua syarikat menyatakan, "Kami percaya kombinasi ubat regeneratif dan penyuntingan gen berpotensi untuk menawarkan terapi kuratif yang tahan lama kepada pesakit dalam pelbagai penyakit, termasuk gangguan kronik biasa seperti diabetes yang memerlukan insulin."
Tetapi seberapa nyata ini? Dan berapa banyak harapan yang harus kita PWD (pengidap diabetes) gunakan konsep penyuntingan gen untuk menamatkan penyakit kita?
Memprogram semula DNA
Idea penyuntingan gen tentu saja bertujuan untuk "memprogram ulang DNA kita" - asas asas kehidupan.
Penyelidik di MIT dan Harvard's Broad Institute sedang mengembangkan alat yang dapat memprogramkan semula bagaimana bahagian DNA mengatur dan mengekspresikan diri - berpotensi membuka jalan untuk manipulasi gen untuk mencegah keadaan kronik.
Terdapat pertimbangan etika dengan semua ini, yang pasti. Jawatankuasa antarabangsa A.S.National Academy of Sciences (NAS) dan National Academy of Medicine di Washington, DC, mengeluarkan laporan pada awal 2017 yang pada dasarnya memberi cahaya kuning untuk meneruskan penyelidikan penyuntingan gen embrio, tetapi secara berhati-hati dan terhad. Laporan itu menyatakan bahawa penyuntingan gen manusia masa depan semacam ini mungkin diizinkan suatu hari nanti, tetapi hanya setelah penyelidikan lebih banyak risiko-manfaat dan "hanya untuk alasan yang kuat dan di bawah pengawasan yang ketat."
Mungkin ada yang meneka apa maksudnya, tetapi satu pemikiran ialah ia hanya terhad kepada pasangan yang kedua-duanya mempunyai penyakit genetik yang serius dan satu-satunya jalan terakhir untuk memiliki anak yang sihat mungkin adalah penyuntingan gen semacam ini.
Mengenai pengeditan gen pada sel-sel pesakit yang hidup dengan penyakit, ujian klinikal sudah dilakukan pada HIV, hemofilia dan leukemia. Sistem pengawalseliaan yang ada untuk terapi gen cukup baik untuk mengawasi pekerjaan itu, kata komite itu, dan sementara manipulasi gen “tidak seharusnya dilakukan pada masa ini,” panel panitia mengatakan penyelidikan dan perbincangan harus diteruskan.
Jenis penyelidikan penyuntingan gen ini sedang berjalan dengan baik di beberapa bidang, termasuk beberapa projek khusus diabetes:
- Dengan menggunakan CRISPR, para penyelidik telah memperbetulkan kecacatan genetik pada distrofi otot Duchenne pada tikus dan menyahaktifkan 62 gen pada babi sehingga organ yang tumbuh di dalam haiwan, seperti injap jantung dan tisu hati, tidak akan ditolak apabila para saintis bersedia untuk memindahkannya ke dalam orang.
- Kisah ini dari bulan Disember 2016 melaporkan bahawa di Pusat Diabetes Universiti Lund di Sweden, para penyelidik telah menggunakan CRISPR untuk "mematikan" salah satu gen yang dianggap berperanan dalam menyebabkan diabetes, mengurangkan kematian sel beta secara berkesan dan meningkatkan pengeluaran insulin di pankreas. .
- Di Pusat Kanser Memorial Sloan Kettering di New York City, ahli biologi Scott Lowe sedang mengembangkan terapi yang menghidupkan dan mematikan gen dalam sel tumor untuk menjadikannya lebih mudah untuk dimusnahkan oleh sistem imun.
- Para penyelidik malaria sedang meneroka beberapa cara CRISPR dapat digunakan untuk memanipulasi nyamuk untuk menjadikannya kurang menyebarkan penyakit tersebut; perkara yang sama berlaku pada tikus yang menyebarkan bakteria yang menyebabkan penyakit Lyme.
- Penyelidikan 2015 ini menyimpulkan bahawa alat penyuntingan gen jenis ini akan menjadi lebih tepat dan membantu kita memahami diabetes dengan lebih baik pada tahun-tahun yang akan datang, dan kajian baru-baru ini yang diterbitkan pada bulan Mac 2017 menunjukkan janji terapi gen menggunakan teknik ini, untuk berpotensi menyembuhkan T1D suatu hari nanti ( !), walaupun hanya dipelajari dalam model haiwan, setakat ini.
- Bahkan Pusat Diabetes Joslin yang berpusat di Boston mempunyai minat terhadap konsep penyuntingan gen ini dan berusaha untuk membuat program teras yang difokuskan pada jenis penyelidikan ini.
Juga di bidang penyelidikan diabetes, program seperti TrialNet secara agresif mencari biomarker autoimun tertentu untuk mengesan genetik T1D melalui keluarga, untuk menargetkan rawatan awal dan bahkan pencegahan masa depan.
Sementara itu, kaedah penyuntingan gen baru ini dilaporkan berpotensi meningkatkan kesihatan dan kesejahteraan haiwan penghasil makanan - contohnya, lembu tanpa tanduk, babi yang tahan terhadap demam babi Afrika atau virus pembiakan dan pernafasan babi - dan mengubah sifat tertentu tanaman makanan atau kulat, seperti cendawan yang tidak berwarna coklat, misalnya.
Penyembuhan Biologi vs Berfungsi untuk Diabetes
Sebelum bekerjasama dengan CRISPR, pendekatan ViaCyte disebut sebagai "penawar fungsional," kerana hanya dapat mengganti sel-sel insulin yang hilang dalam tubuh PWD, tetapi tidak mengatasi akar penyakit autoimun. Tetapi bekerja bersama, mereka dapat melakukan kedua-duanya, untuk mengejar "penyembuhan biologi" yang sebenar.
"Kekuatan gabungan kolaborasi ini terletak pada kepakaran dari kedua-dua syarikat," kata Presiden dan Ketua Pegawai Eksekutif ViaCyte, Dr. Paul Laikind.
Dia mengatakan bahawa kolaborasi itu masih dalam tahap awal, tetapi merupakan langkah pertama yang menarik untuk membuat produk yang berasal dari sel induk yang dapat menahan serangan sistem kekebalan tubuh - pada dasarnya dengan mengolah DNA sel untuk menghindari serangan sistem kekebalan tubuh.
Baiklah, kami tidak dapat mengingatkan betapa mengingatkannya pada novel ini Dunia baru dan kontroversi bayi pereka, menjadikan seseorang memikirkan etika: Adakah betul untuk mencampuri aspek kemanusiaan yang tidak kita sukai, untuk berusaha untuk "kesempurnaan" kesihatan
Bukan untuk terlalu mendalami politik atau agama di sini, tetapi jelas kita semua menginginkan penawar diabetes, dan penyakit lain. Namun apakah kita bersedia (atau diharuskan) untuk “bermain Tuhan” untuk sampai ke sana? Makanan untuk berfikir, pasti.
.jpg)
