BERITA: FDA OKs Glukagon Hidung Pertama! (Rawatan Kecemasan Tanpa Jarum)

Berita besar bagi kita yang hidupnya bergantung pada insulin: Setelah bertahun-tahun R&D dan antisipasi masyarakat, kita sekarang mempunyai bentuk glukagon baru, zat penambah gula darah darurat, yang hanya dapat disemprotkan ke hidung daripada memerlukan campuran yang rumit kit dan jarum besar yang menakutkan yang mesti dilalui oleh para penonton.

Hebatnya, ini adalah jenis glukagon baru pertama yang kita lihat sejak alat kecemasan suntikan standard diperkenalkan pada tahun 1961!

Pada 24 Julai, FDA mengumumkan persetujuannya untuk glukagon intranasal baru yang dikenali sebagai Baqsimi (lebih banyak lagi dalam sebentar lagi), yang dibuat oleh syarikat gergasi farmasi, Eli Lilly. Syarikat itu tentu saja merupakan pengeluar insulin utama, tetapi juga menjadikan salah satu daripada dua kit glukagon suntikan pelbagai langkah yang kini tersedia (yang lain adalah Novo Nordisk).Mula-mula dikembangkan oleh syarikat biomed Kanada, glukagon hidung baru diperoleh oleh Lilly pada tahun 2015 dan telah menjalani ujian klinikal peringkat akhir sejak diserahkan kepada pengawal selia setahun yang lalu pada bulan Jun 2018.

Walaupun kelihatan agak dramatik untuk menggambarkan ubat baru ini sebagai "bersejarah" dan "mengubah permainan", ia pasti merupakan tonggak bagi masyarakat kita kerana ini adalah jenis glukagon baru pertama yang melanda pasaran sejak bentuk suntikan asli diperkenalkan hampir enam dekad yang lalu. Sebenarnya, produk baru Lilly akan tersedia mulai bulan Ogos 2019, ini adalah yang pertama dari tiga bentuk glukagon baru yang dijangka melanda pasaran dalam waktu terdekat, yang akan menjadi pentas untuk kaedah baru menggunakan glukagon.

Ketua Pegawai Eksekutif JDRF Dr. Aaron Kowalski, yang tinggal bersama T1D sendiri, mengeluarkan pernyataan berikut: “Ini adalah langkah penting untuk menyediakan lebih banyak rawatan untuk mengatasi komplikasi diabetes jenis 1. Sehingga kini, suntikan glukagon kompleks yang mengambil beberapa langkah untuk menjadi satu-satunya rawatan yang tersedia untuk orang yang mengalami episod hipoglikemik yang teruk. Mengendalikan glukagon hidung adalah proses yang kurang invasif dan dipermudahkan yang dapat menyelamatkan saat-saat kritikal semasa kecemasan, terutamanya jika seseorang kehilangan kesedaran. JDRF berterima kasih kepada FDA atas keputusannya dan terus menganjurkan lebih banyak rawatan untuk dipasarkan sehingga orang dengan T1D dapat menguruskan komplikasinya dengan lebih baik dan menjalani kehidupan yang lebih bahagia dan sihat. "

Baqsimi Nasal Spray: Asas dan Cara Ia Berfungsi

Sebagai peringatan, glukagon adalah hormon yang memicu hati untuk melepaskan glukosa dengan sangat cepat untuk meningkatkan kadar gula dalam darah. Kit kecemasan glukagon pelbagai langkah merah dan oren yang biasa menjadi satu-satunya pilihan setakat ini (dan Lilly mengatakan ia akan terus menawarkannya).

Berikut adalah gambaran mengenai produk Baqsimi baru ini, termasuk kos dan apa yang akan datang untuk pasaran glukagon:

• Dispenser Sedia untuk Digunakan: Ini adalah glukagon dos 3 mg untuk satu penggunaan, diletakkan di dalam dispenser plastik ringkas, mudah alih dan siap pakai. Dos penuh habis digunakan semasa bertindak, jadi ini tidak memungkinkan untuk dos mini (yang belum dilakukan oleh FDA, tetapi dilakukan oleh banyak pesakit di luar label menggunakan glukagon suntikan tradisional). Menariknya, dispenser ini sebenarnya dikembangkan oleh syarikat yang berpusat di Illinois, AptarGroup, yang membuat Peranti Unidose ini untuk pelbagai ubat berbentuk serbuk selain glukagon dan diabetes.

• Dos: Hujung dispenser dimasukkan ke dalam lubang hidung dan anda menekan / meremas pelocok kecil di bahagian bawah peranti untuk melepaskan dos serbuk kering glukagon yang telah dilancarkan ke dalam hidung. Glukagon itu kemudian diserap ke lapisan rongga hidung, di mana ia mula berfungsi dengan segera. Tidak perlu menghirup, mengendus, atau bernafas dalam - terutamanya penting jika OKU (penghidap diabetes) tidak sedarkan diri atau tidak mengetahui sepenuhnya apa yang sedang berlaku. Lihat panduan arahan dalam talian Lilly di sini.

• Dosis Mini: Tidak dengan Baqsimi, kata Lilly. Ini adalah dispenser sekali-sekali, di mana anda menggunakan dos penuh 3 mg sekaligus. Anda menolak pelocok sehingga garis hijau hilang, menunjukkan 100% dos telah diberikan. Syarikat itu mengatakan ia belum meneroka dos mini glukagon setakat ini kerana telah memberi tumpuan kepada glukagon penyelamat kecemasan yang mudah digunakan ini.

• Dengan Selsema atau Kesesakan: Ya, ia berfungsi walaupun anda mengalami selesema biasa dan / atau hidung tersumbat, dan mengambil ubat untuk gejala-gejala tertentu. Data percubaan klinikal menunjukkan glukagon ini sama berkesan dalam situasi tersebut.

• Data Klinikal: Berbicara mengenai percubaan, dalam dua kajian klinikal pada 83 dan 70 orang dewasa dengan diabetes membandingkan satu dos Baqsimi dengan satu dos glukagon suntikan, Baqsimi jauh lebih berkesan. Ia mula berfungsi dalam beberapa minit dan meningkatkan kadar gula darah sepenuhnya dalam 15-30 minit. Dalam kajian pediatrik terhadap 48 pesakit berusia lebih dari 4 tahun, hasil yang serupa diperhatikan.

• Kanak-kanak dan Dewasa: Baqsimi diluluskan untuk orang dewasa dan kanak-kanak, berumur 4 tahun ke atas. Terdapat juga kajian keselamatan dan keberkesanan yang berterusan untuk kanak-kanak yang berumur di bawah 4 tahun. Lilly mengatakan dos 3 mg yang sama selamat untuk mana-mana peringkat usia, sama ada lelaki dewasa atau anak kecil.

• Kesan Sampingan: Tidak ada amaran kotak hitam yang ketara, tetapi kemungkinan kesan sampingan mencerminkan banyak kesan yang terdapat pada produk glukagon yang boleh disuntik - mata berair, kemerahan dan gatal-gatal mata, mual, muntah, sakit kepala, dan lain-lain. Terdapat juga beberapa keadaan dan ubat-ubatan lain yang boleh mempengaruhi keberkesanan Baqsimi, termasuk insulinoma atau pheocromocytoma, dan beta blocker atau ubat indometasin. Bahan-bahan yang mengganggu termasuk betadex dan dodecylphosphocholine. Juga, kerana keberkesanan glukagon dapat terganggu oleh alkohol (kerana keperluan hati untuk menangani alkohol berbanding membuang glukosa), itu tetap menjadi perkara yang perlu diingat semasa menggunakan Baqsimi.

• Penyimpanan: Jangka hayat adalah 18 bulan hingga 2 tahun, dan Lilly mengatakan ia sedang berusaha untuk memanjangkan tarikh luput itu. Baqsimivdoes tidak memerlukan penyejukan dan harus disimpan hingga 86 darjah. Ia dibungkus dalam tiub dengan shrink wrap, dan anda harus menyimpannya di dalam tabung sebelum digunakan. Lilly mengatakan bahawa pendedahan kepada kelembapan boleh menjejaskan keberkesanan glukagon hidung.

• Ketersediaan: Baqsimi akan dijual di farmasi mulai bulan Ogos 2019. Resipi diperlukan, yang bermaksud ini tidak akan tersedia di kaunter (OTC). Maklumat lanjut mengenai akses dan harga ada di bawah.

Bagi mereka yang berminat dengan lebih banyak perincian FDA mengenai Baqsimi, agensi tersebut telah menghantar surat rasmi kepada Eli Lilly serta dokumentasi pelabelan 18 halaman untuk ditinjau.

Puffing Glucagon ke hidung anda

Ingat, Basqimi adalah glukagon hidung yang sama seperti yang saya hadapi dalam ujian percubaan dalam bentuk prototaip pada tahun 2014, sebelum Lilly memperoleh produk tersebut. Pengalaman saya adalah seperti berikut:

Setelah diberi suntikan insulin untuk menurunkan kadar glukosa saya ke 50-an dan 40-an, saya diminta untuk memberikan glukagon penyelidikan ke hidung saya. Saya rasa ia mula berfungsi dalam beberapa minit - pastinya jauh lebih cepat daripada glukagon suntikan biasa yang terpaksa saya gunakan sebulan sebelumnya. Dalam masa 15 minit, semua sensasi rendah saya telah berlalu dan bacaan CGM dan jari saya menunjukkan bahawa gula saya meningkat. Dalam beberapa jam, tahap BG saya kembali ke suhu 200-an yang rendah, di mana mereka telah melayang sebelum percubaan.

Sudah tentu, banyak yang lain menyertai percubaan itu dan yang lain selama bertahun-tahun. Kami juga terpesona akhirnya melihat kajian "kehidupan nyata" yang menunjukkan kemudahan penggunaan untuk OKU dan pengasuh yang mungkin perlu menggunakan glukagon ini dalam keadaan darurat. Semua itu memberikan bukti bahawa glukagon hidung ini jauh lebih mudah digunakan dan sama berkesannya daripada apa yang kami ada selama ini.

Nasal Glucagon Baqsimi: Apa itu Nama?

Ini diucapkan "BACK-see-mee", dan Lilly memperoleh nama itu bersama dengan produk itu sendiri semasa pemerolehan 2015 dari syarikat permulaan yang berpusat di Kanada, Locemia Solutions - yang nama syarikatnya adalah mashup "gula darah rendah" dan "hipoglikemia." Kami diberitahu inspirasi asal untuk nama Basqimi berasal dari perbualan dalam Komuniti Diabetes mengenai "siapa yang ada di belakang anda" ketika datang kepada orang yang menolong semasa kecemasan gula darah rendah menakutkan.

Locemia dipimpin oleh Robert Oringer, seorang usahawan dengan sejarah panjang dalam industri diabetes dan seorang D-Dad sendiri dengan dua orang anak lelaki yang mengembangkan T1D sebulan pada tahun 1997. Resume-nya merangkumi sejumlah produk penjagaan diabetes, termasuk pekerjaan dalam mewujudkan tab glukosa Dex4 yang popular (sekurang-kurangnya kini dihentikan di AS). Dia dan para penyelidik mula mengerjakan formulasi glukagon intranasal ini pada tahun 2010.

Kumpulan ini berharap dapat meningkatkan kesedaran orang ramai mengenai hipoglikemia dan mengubah cara glukagon dilihat, sehingga mungkin lebih kelihatan dengan rawatan yang tersedia, seperti defibrilator dan EpiPen di restoran, stadium, sekolah, dan tempat awam lain.

"Saya sangat berterima kasih kepada semua orang yang telah menyumbang selama bertahun-tahun dalam pengembangan produk yang luar biasa dan sangat penting ini - termasuk pasukan kecil tetapi hebat kami di Locemia, para penyelidik yang menjalankan ujian klinikal kami, pengguna insulin yang menjadi sukarelawan untuk menjadi sebahagian daripada percubaan kami, penasihat ilmiah, penyokong pesakit, pelabur, dan banyak lagi, ”tulisnya dalam e-mel.

“Claude Piche, Pengasas Bersama dan Ketua Pegawai Eksekutif Locemia, dan saya sama-sama berterima kasih kepada pasukan Eli Lilly yang menyedari nilai Baqsimi lebih dari lima tahun yang lalu dan menunjukkan komitmen mereka dengan mengambil tindakan untuk memperolehnya, terus melabur dalam itu, dan membawanya ke pasaran. Anda tidak boleh mula membayangkan jumlah ahli pasukan Lilly berbakat yang telah menyumbang pada masa ini dan terus berusaha untuk membawa Baqsimi ke dunia. Ya, A.S. akan menjadi yang pertama, tetapi semoga Kanada (di mana pembangunan berlangsung), Eropah, dan negara-negara lain akan menyediakan Baqsimi untuk pengguna insulin dan mereka yang menyayangi atau merawat mereka. "

Akses dan Kemampuan untuk Baqsimi Glucagon

Lilly mengatakan bahawa pihaknya menjangkakan Baqsimi akan tersedia di farmasi A.S. mulai akhir bulan Ogos, dan mereka telah menyerahkannya kepada agensi pengawalseliaan di Kanada, Eropah dan Jepun yang masih dikaji.

Kami diberitahu bahawa Baqsimi akan mempunyai harga senarai yang sama dengan kit kecemasan glukagon suntikan Lilly: $ 280.80 untuk satu dispenser, dan dua pek berharga $ 561.60.

Itu mengecewakan.

Ramai di Komuniti D berharap bentuk glukagon baru ini lebih berpatutan, dan bukannya sama seperti botol insulin di A.S. hari ini. Walaupun harga insulin dan akses peranti diabetes telah menjadi berita akhir-akhir ini, harga glukagon tetap kurang dibincangkan di Komuniti D kami dan seterusnya.

Ketika ditanya mengenai kebimbangan mengenai harga senarai yang tinggi, seorang jurucakap Lilly memberitahu bahawa syarikat itu menawarkan Kad Simpanan Baqsimi hingga akhir tahun 2020 bagi mereka yang mempunyai insurans komersil untuk mendapatkan 2 pek Baqsimi atau 1 dua pek, dengan harga serendah $ 25. Itu akan baik selama 12 bulan, yang bermaksud kad akan baik selama setahun dan boleh digunakan seberapa banyak kali anda mendapat preskripsi Baqsimi baru. Mereka juga mempunyai tawaran pengisian pertama di mana ada yang boleh mendapatkan satu produk Baqsimi atau 2 pek tanpa sebarang kos, sebelum program simpanan bermula untuk mengisi semula. Program "Got Your BAQ" ini adalah untuk mereka yang "tidak boleh dikenali", yang bermaksud akan ada kriteria khusus. Mereka juga merujuk kepada kad simpanan lebih lanjut, Program Bantuan Pesakit (PAP) dan Pusat Penyelesaian Lilly mereka yang dibuat untuk menawarkan bantuan kewangan kepada mereka yang layak mendapat ubat diabetes, termasuk insulin dan glukagon.

“Kami memahami kesan kewangan yang diuruskan oleh diabetes terhadap keluarga. Lilly komited untuk membantu menjadikan Baqsimi berpatutan dan dapat diakses oleh seberapa banyak orang yang menghidap diabetes mungkin dengan mendapatkan akses kepada pembayar dan juga melalui tawaran kemampuan kami, ”kata Tony Ezell, VP dari A.S. Connected Care and Insulin dari Lilly.

Ketika ditanya apa yang diharapkan masyarakat pesakit dari Lilly mengenai harga glukagon, kami di ‘Tambang memberitahu mereka dengan jelas bahawa titik harga ini mungkin akan dilihat oleh masyarakat sebagai pekak nada, dan ini bermaksud glukagon hidung tetap tidak terhad kepada sebilangan besar pesakit.

Sudah tentu, beberapa rancangan insurans mungkin merangkumi glukagon Baqsimi baru ini. Dan pilihan dua pek itu membolehkan orang mendapat dua kali ganda jumlah bayaran bersama. Itu semua TBD, kerana Lilly bekerjasama dengan syarikat insurans dan Pengurus Manfaat Farmasi (PBM) untuk memasukkan glukagon baru ini pada formulari.

Penting juga untuk mengetahui bahawa dua formulasi glukagon novel yang lain sedang dalam proses dan satu lagi sebelum FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Syarikat Chicago ini telah mengembangkan pena penyelamat hypo sekali pakai yang disebut G-Voke, yang diajukan kepada FDA pada musim panas 2018. Itu adalah produk generasi pertama dalam bentuk seperti EpiPen, dan FDA kemungkinan akan membuat keputusan pada akhir tahun 2019. Xeris juga sedang mengusahakan versi gen seterusnya yang membolehkan dos mini melebihi tindak balas hipo kecemasan.

• Zealand Pharma: Syarikat yang berpangkalan di Denmark ini sedang mengembangkan versi baru yang disebut Dasiglucagon, formula glukagon larut yang dapat digunakan dalam pompa insulin. Ia diuji dalam sistem gelung tertutup iLET Bionic Pancreas dalam pembangunan yang menarik. Dasiglucagon juga sedang dikembangkan dalam pena siap pakai seperti faktor bentuk Xeris. Zealand sekarang mengatakan ia merancang untuk mengajukan formulasi glukagon stabil dengan FDA pada awal 2020.

Memohon Bantuan di Akses Glucagon

Di sekitar Komuniti D kami dalam talian, respons dicampurkan di Baqsimi.

Sebilangan besar bersetuju bahawa ini pasti merupakan berita besar dan patut diraikan, memandangkan borang penghantaran baru yang mudah. Kami telah melihat bahawa ia dapat merevolusikan bagaimana glukagon dilihat dan difahami oleh masyarakat umum.

Tetapi masalah kemampuan dan akses (atau kekurangannya) adalah semacam awan gelap, dengan sentimen seperti Tweet ini dari Chris Wilson jenis 1 lama di California: “Saya harap Xeris dan / atau Zealand makan siang Lilly dengan formasi cair yang stabil . Potensi cecair mikro-dos vs intranasal sahaja membuka lebih banyak aplikasi.

Di sisi advokasi, terdapat keperluan yang diakui untuk dasar glukagon yang lebih baik - untuk sekolah, jururawat, dan juga paramedik. Mungkin sekarang dengan versi yang tidak dapat disuntikkan yang sangat mudah digunakan, beberapa perubahan dasar boleh berlaku untuk membawa dispenser penyelamat glukagon ke tempat yang lebih umum dan bagi mereka yang sangat memerlukannya.

Dari pihak kami, kami sangat senang melihat cara yang lebih mudah dan lebih lembut untuk merawat keadaan darurat hipoglikemia, dan kami berterima kasih kepada semua saintis dan pemimpin yang membuat ini berlaku.

Pada masa yang sama, kami berharap Lilly mendengar maklum balas komuniti ini yang meminta pertolongan mengenai kemampuan dan akses kepada inovasi penting dalam rawatan glukagon kecemasan untuk hipos yang teruk.