- Satu kajian penyelidikan baru di Jerman menunjukkan bahawa penyaringan diabetes tipe 1 (T1D) pada anak-anak usia prasekolah adalah bermanfaat dan dapat disesuaikan dengan populasi umum.
- Sekiranya dilakukan secara luas, pemeriksaan jenis ini dapat mengurangkan kemungkinan ketoasidosis diabetes (DKA) pada kanak-kanak, komplikasi T1D yang berbahaya.
- Kajian lain menunjukkan bahawa rawatan imunoterapi Teplizumab mengurangkan diagnosis T1D baru pada kanak-kanak dan orang dewasa yang berisiko sebanyak 59 peratus, dan ini dapat menunda permulaan penyakit selama 2 tahun.
Soalan besar sering timbul ketika anak-anak didiagnosis menghidap diabetes jenis 1: Mengapa tidak ada orang yang melakukan pemeriksaan awal? Mungkinkah ada yang dilakukan lebih awal untuk mengelakkan gula darah tinggi berbahaya yang menandakan bermulanya penyakit ini?
Dari segi sejarah, belum ada kaedah yang dapat dipercaya untuk penyaringan lanjutan yang dapat mengesan atau mungkin menangkal keadaan autoimun ini.
Mungkin ada harapan di cakrawala.
Satu kajian baru yang diterbitkan pada 28 Januari dalam jurnal JAMA adalah yang pertama untuk meneroka dan menerbitkan penemuan mengenai pemeriksaan diabetes jenis 1 pada anak-anak usia prasekolah.
Hasil kajian menunjukkan bahawa jenis pemeriksaan awal oleh doktor penjagaan primer adalah mungkin pada skala yang lebih luas untuk populasi umum, menandakan peluang untuk bukan sahaja keluarga anak-anak tetapi juga orang dewasa akhirnya mendapat pemberitahuan awal bahawa mereka berisiko terkena ketoasidosis diabetes (DKA) - selalunya permulaan diagnosis yang dramatik.
Program 4 tahun, yang dijuluki "Fr1da," itu merangkumi lebih daripada 90,000 kanak-kanak berumur 2 hingga 5 tahun. Mereka diperiksa oleh doktor perawatan primer di Bavaria, Jerman. Lebih daripada 600 pakar pediatrik melaksanakan pemeriksaan ke dalam ujian rutin bayi mereka.
"Mesejnya adalah bahawa, jika dilakukan dengan baik, pengujian untuk autoantibodi pulau akan mengenal pasti majoriti kanak-kanak yang akan menghidap diabetes jenis 1," kata Dr Anette-Gabriele Ziegler, penulis kajian utama dan pengarah Institut Penyelidikan Diabetes di Helmholtz Zentrum München di Jerman.
"Pemeriksaan mestilah murah, mudah dan boleh dipercayai. Saya berpendapat bahawa kami mempunyai rangka tindakan untuk melakukannya yang dapat disesuaikan dengan amalan di berbagai negara dan negeri, ”kata Ziegler.
Ini, digabungkan dengan penemuan penyelidikan baru-baru ini bahawa ubat baru dapat menunda penyakit ini sejak bertahun-tahun, memberi Komuniti Diabetes banyak optimis mengenai topik pengesanan T1D awal.
Mencegah atau mengurangkan DKA
Secara khusus, kajian Jerman mendapati bahawa 31 persen kanak-kanak yang disaring dikenal pasti sebagai "berisiko tinggi" untuk mengembangkan T1D melalui kehadiran dua atau lebih autoantibodi islet utama, yang menunjukkan kemungkinan diabetes.
Kira-kira 25 peratus daripada 280 kanak-kanak itu terus mengembangkan jenis 1.
Menariknya, hanya dua kanak-kanak berisiko tinggi dalam kajian ini yang mengembangkan T1D mengembangkan DKA pada masa diagnosis mereka - kadar yang rendah berbanding dengan trend populasi besar.
Bayangkan kemungkinan jika pemeriksaan awal menandakan potensi T1D, dan, sebagai akibatnya, keluarga atau pesakit dapat mengetahui dan mencari gejala.
Gejala-gejala ini boleh merangkumi perkara seperti dahaga yang melampau, kencing yang kerap, penurunan berat badan yang cepat, dan muntah. Mereka sering diabaikan atau disalah anggap sebagai penyakit lain sehingga pesakit dikejarkan ke hospital dengan DKA.
"Saya rasa kami telah menunjukkan bahawa program penyaringan dapat mencapai kadar DKA kurang dari 5 persen, dan saya menjangkakan bahawa dengan lebih banyak pengalaman dan kesedaran, penyedia penjagaan kesihatan primer dapat secara konsisten menurunkannya ke tahap seperti itu," kata Ziegler.
Namun, dia mempunyai kata-kata berhati-hati.
"Pemeriksaan akan berkurang tetapi tidak menghalang DKA sepenuhnya. Selain dari kes-kes yang terlewat kerana mereka terlalu muda atau mereka mengalami perkembangan penyakit klinikal yang sangat cepat, ada juga beberapa keluarga yang tidak akan mengubah bagaimana mereka berperilaku ketika anak mereka diberi pra-diagnosis, ”kata Ziegler.
Adakah pemeriksaan awal membantu semua peringkat umur?
Kajian Fr1da mempunyai implikasi untuk semua peringkat umur, kata Ziegler, walaupun keadaan yang paling baik untuk pengesanan autoantibodi T1D biasanya pada tahun-tahun prasekolah.
Pemeriksaan bayi yang berumur kurang dari 2 tahun boleh menjadi yang paling mencabar, katanya. Dan memperluas untuk menguji populasi yang lebih tua tentu akan meningkatkan biaya dan ruang lingkup infrastruktur penyaringan apa pun.
"Untuk menangkap semua kes, kanak-kanak perlu diuji berulang kali, tetapi ini akan meningkatkan kosnya," kata Ziegler kepada DiabetesMine melalui e-mel.
"Kami mempunyai kajian Fr1da Plus yang sedang berlangsung di mana kanak-kanak juga diuji pada usia 9 tahun, untuk membantu kami belajar tentang kemungkinan kesan ujian kemudian. Kemungkinan lain adalah bahawa kanak-kanak dengan peningkatan risiko genetik, seperti riwayat keluarga penyakit ini, diuji berulang kali, ”katanya.
Ziegler mengatakan apa-apa dasar penyaringan yang akhirnya menjadi kenyataan perlu digabungkan dengan penjagaan dan kaunseling untuk keluarga yang didiagnosis.
Dia mengatakan kliniknya sedang meneliti bagaimana menyediakan infrastruktur itu untuk menyokong pemeriksaan jenis ini.
Langkah seterusnya adalah menilai data kos dan menyusun anggaran mengenai berapa banyak kes T1D yang dapat dikesan atau dilewatkan - faktor utama dalam meneruskan perbincangan atau pelaksanaan dasar.
Dia juga menunjukkan bahawa elemen penting dari setiap protokol penyaringan akan menekankan bahawa penyaringan autoantibodi pertama berlaku secara tempatan sehingga keluarga tidak perlu melakukan perjalanan jauh untuk melakukan ujian.
Ziegler dan penyelidik bersama bekerjasama dengan pakar ekonomi kesihatan untuk menilai berapa kos pemeriksaan awal.
JDRF dan Helmsley Charitable Trust juga terlibat dalam pekerjaan itu.
Sementara itu, penyelidikan berkaitan sedang dijalankan untuk mengatasi banyak persoalan yang belum dijawab.
Satu kajian bernama Fr1dolin sedang dijalankan di Lower Saxony, Jerman, dan satu lagi kajian yang disebut ASK sedang dijalankan di Colorado.
Ziegler mengatakan bahawa dia menyedari usaha lain di negeri dan negara di seluruh dunia, meneroka masalah yang berkaitan dengan penyaringan untuk T1D.
"Pada akhirnya, keberkesanan kos hanya dapat dijamin jika kita dapat menunda atau mencegah penyakit klinikal sama sekali," katanya.
"Oleh itu, kita lebih berharap bahawa dengan bekerjasama kita akan memiliki program penyaringan kos efektif yang meluas yang dapat mengurangkan DKA dan jumlah kes diabetes jenis 1 klinikal."
Selepas pemeriksaan awal: langkah baru yang menarik
Dengan andaian penyaringan T1D dapat dilakukan secara lebih luas, pertanyaan besar berikutnya setelah mendapat hasil yang menandakan kemungkinan diagnosis T1D di jalan adalah, sekarang apa?
Musim panas lalu memberi kami jawapan yang berpotensi mengubah permainan untuk soalan itu, dengan hasil dari konsorsium pencegahan jenis 1 yang dilancarkan pada persidangan Sesi Ilmiah Persatuan Diabetes Amerika (ADA) pada bulan Jun 2019.
Kajian TrialNet, yang diterbitkan dalam New England Journal of Medicine, menunjukkan bahawa pendekatan terapi mungkin dilakukan dengan menggunakan ubat penyiasatan yang disebut Teplizumab.
Penyelidikan, walaupun kecil dengan hanya 76 peserta, mendapati bahawa dos tunggal rawatan imunoterapi 14 hari ini mengurangkan diagnosis T1D untuk kanak-kanak dan orang dewasa yang berisiko sebanyak 59 peratus berbanding kesan plasebo.
Secara ketara, ia menunda diagnosis selama 2 tahun dengan membiarkan rembesan insulin pesakit berpanjangan.
Percubaan kedua yang melibatkan ubat anti-thymocyte globulin (ATG), yang biasanya digunakan untuk mencegah penolakan pemindahan buah pinggang, juga menunjukkan kesan positif yang serupa.
Dos rendah diberikan kepada T1 yang baru didiagnosis, menunjukkan pemeliharaan pengeluaran insulin dan penurunan kadar glukosa selama dua tahun (berbanding dengan yang mungkin dilihat untuk T1D yang baru didiagnosis).
Ditambah dengan kajian Ziegler Fr1da, ini adalah hasil yang menjanjikan untuk mengetahui kesan diagnosis T1D lebih awal.
"Sangat menggembirakan apabila terdapat perkara-perkara ini," kata Dr. Michael Haller di University of Florida, penulis kajian utama dan ketua kajian ATG TrialNet.
Mengenai sebatian ATG yang digunakan dalam kajian ini, Haller mengatakan bahawa sekarang ini hanya Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) yang disetujui untuk tujuan penolakan pemindahan buah pinggang, bukan untuk rawatan diabetes jenis 1.
Namun, setelah penyelidikannya menggunakan ATG off-label dalam keadaan klinikal menunjukkan kelewatan permulaan T1D, Haller mengatakan bahawa dia lebih selesa dengan proses rawatan. Sehingga kini, syarikat insurans telah membayar rawatan tersebut.
Teplizumab, sebaliknya, mendapat penunjukan terapi terobosan dari FDA pada musim luruh lalu untuk pencegahan atau penangguhan diabetes jenis 1 pada individu yang berisiko.
Penunjukan ini bermaksud ubat, yang dibuat oleh syarikat biopharma New Jersey Provention Bio, dapat bergerak lebih cepat melalui proses pengawalseliaan untuk sampai ke pasar.
Syarikat itu merancang untuk menyelesaikan pemfailan FDAnya pada akhir tahun ini.
Mengapa ini penting?
Walaupun ujian awal dan ubat intervensi tidak akan menghentikan jenis 1 sepenuhnya atau bahkan mencegah semua kes DKA, ia dapat menyelamatkan banyak orang kesakitan dan penderitaan, dan berpotensi mencegah kematian.
Dengan kata lain, sangat penting bagi peningkatan bilangan orang yang terkena T1D.
Tanyakan kepada mana-mana ibu bapa kanak-kanak yang pernah didiagnosis yang pernah menjalani DKA atau jatuh sakit akibat gula darah tinggi yang menyebabkan diagnosis mereka.
Tanya orang yang dikasihi dari mereka yang tidak didiagnosis tepat pada waktunya tetapi jatuh ke DKA yang melampau dan tidak berjaya ke sisi lain.
"Oleh kerana DKA semasa diagnosis masih berlaku dan boleh membawa maut, memberi keluarga ini sekurang-kurangnya pendahuluan bahawa anak mereka mungkin berisiko untuk mengembangkan jenis 1 cenderung menyelamatkan nyawa," kata Ohio D-Dad Jeff Hitchcock, pengasas dan presiden dari Anak Bukan Untung dengan Diabetes, yang anak perempuannya Marissa didiagnosis pada usia 24 bulan.
"Ilmu itu juga menunjukkan bahawa kanak-kanak yang memulakan rawatan sebelum DKA mempunyai waktu yang lebih mudah untuk mencapai tujuan metabolik daripada kanak-kanak yang berada di DKA, yang bermaksud bahawa pengenalpastian risiko awal, walaupun T1D tidak dapat dicegah, dapat memberi kesan positif seumur hidup," katanya.
Tom Karlya dari New York, seorang lagi D-Dad dan peguam bela (yang mana anak lelaki dan anak perempuannya yang kedua didiagnosis sebagai kanak-kanak), juga melihat potensi di sini.
Bertahun-tahun yang lalu, Karlya mempelopori "Cry for Change" yang bertujuan meningkatkan kesedaran mengenai tipe 1 dan DKA di sekolah dan masyarakat.
Dia membantu mendorong Peraturan Reegan menjadi undang-undang di North Carolina, yang mendorong pakar pediatrik mengajar gejala T1D kepada keluarga kanak-kanak berumur 1 hingga 6 tahun.
"Ini semua mempunyai kesan bola salji," kata Karlya. "Penyelidikan ini membawa kepada kajian lain, dan yang mengarah pada pendidikan dan kesedaran di dalam komuniti dan pejabat pediatrik. Bayangkan masuk untuk menguji kolesterol anda, dan ketika mereka bertanya tentang hubungan keluarga dengan T1D, mereka melakukan ujian lain untuk disaring. Ini boleh menjadi langkah pertama untuk menjadi sebahagian daripada bahasa. "
"Masalah penyelidikan adalah bahawa ia tidak hanya membuka pintu, tetapi membuka lorong pintu. Anda mulai dengan lampu pin, yang berubah menjadi lampu suluh, lampu depan, lampu sorot ... dan kemudian zenit, "tambah Karlya.
Namun, persoalan mengenai penyaringan awal tidaklah mudah bagi beberapa keluarga, yang mungkin bimbang bahawa hasil positif boleh menyebabkan bahaya emosi jika tidak ada yang dapat dilakukan untuk mencegah diagnosis T1D yang akan datang.
Itulah sesuatu yang mesti ditangani oleh setiap keluarga dan memutuskan sendiri.
Sementara itu, sebelum ada penyelidikan yang dilakukan untuk menjalani pemeriksaan dan rawatan yang mungkin dilakukan, kami menghargai sumber yang ada untuk membantu keluarga dan masyarakat umum mengenali gejala T1D dan kemungkinan komplikasi DKA berbahaya, termasuk:
- Di luar Jenis 1. Dapatkan bahan pada tanda amaran T1D dan panduan maklumat dari Kempen Kesedaran DKA mereka. Selain itu, periksa lima sebab anda mesti disaring untuk T1D.
- JDRF. Tanda-tanda Diabetes Jenis 1 merangkumi bahan untuk kanak-kanak kecil, kanak-kanak sekolah, remaja, dan orang dewasa.
