Terapi infusi untuk atrofi otot tulang belakang (SMA) melibatkan penggunaan ubat yang dihantar melalui jarum atau kateter. Ia berfungsi untuk membantu menangani gejala dan mencegah kelemahan dan kemerosotan otot rangka anda.
Terapi oral, seperti risdiplam (Evrysdi), diambil melalui mulut. Terapi infus boleh dihantar terus ke dalam badan melalui urat anda sebagai rawatan intravena.
Beberapa ubat SMA disuntik dengan jarum ke dalam cairan serebrospinal (CSF) pada tahap rendah saluran tulang belakang, di bawah saraf tunjang.
Kos
Semasa mempertimbangkan pilihan rawatan anda, penting untuk diingat bahawa kemasukan SMA cenderung disertakan dengan tanda harga yang besar.
Sejurus selepas persetujuan onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) pada tahun 2019 - satu-satunya terapi gen yang diluluskan untuk SMA permulaan bayi - ia dianggarkan sebagai ubat termahal di pasaran, berharga $ 2.125 juta setiap pesakit.
Walaupun pengkritik menunjukkan harga tinggi Zolgensma, penting untuk diakui bahawa ia adalah rawatan sekali sahaja. Terapi suntikan lain untuk SMA boleh menelan belanja hingga ratusan ribu dolar per tahun, dan pesakit pada umumnya perlu meminumnya secara berkala, sering selama bertahun-tahun.
Berita baik? Beberapa syarikat insurans buat menanggung kos terapi SMA. Liputan yang tepat bergantung pada polisi anda, jadi penting untuk memeriksa perinciannya dengan pembawa anda sebelum memulakan rawatan untuk SMA.
Anda juga boleh berbincang dengan doktor anda mengenai kemungkinan menyertai ujian klinikal, jika berminat.
Rawatan
Berikut adalah jenis terapi infus yang ada pada masa ini untuk rawatan SMA.
Infusi terapi gen
Zolgensma adalah infus pertama yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) untuk SMA permulaan bayi (juga disebut SMA jenis I). Ini adalah terapi gen yang digunakan untuk kanak-kanak berumur 2 tahun ke bawah.
Semasa prosedur, gen neuron motor hidup manusia (SMN) yang sihat dan berfungsi disuntik untuk menggantikan versi yang hilang atau tidak berfungsi.
Tidak seperti jenis infus lain yang diberikan dalam keadaan klinikal, Zolgensma hanya diberikan sekali. Walaupun banyak ubat hanya membantu melegakan gejala, terapi gen membuat perubahan langsung pada tubuh untuk meningkatkan keseluruhan hasil penyakit.
Suntikan cecair tulang belakang
Sehingga kini, terdapat satu suntikan yang diluluskan oleh FDA untuk SMA pada kanak-kanak dan orang dewasa: nusinersen (Spinraza).
Rawatan ini berfungsi dengan meningkatkan pengeluaran protein SMN - sesuatu yang tidak dihasilkan oleh orang dengan SMA sendiri - yang sangat penting untuk mencegah kelemahan dan pembaziran otot rangka.
Jenis infus lain untuk SMA
Sebagai tambahan kepada pengubahsuaian penyakit, jenis infus lain tersedia untuk membantu merawat gejala dan komplikasi SMA.
Sebagai contoh, kajian tahun 2020 mendapati bahawa bifosfonat intravena (IV BP), infus yang biasanya digunakan untuk rawatan osteoporosis, didapati dapat membantu mencegah keretakan tulang pada kanak-kanak dengan SMA.
Dijual dengan jenama Aredia dan Zometa, infus BP dapat membantu menguatkan tulang.
Adakah ia berfungsi?
Terapi infusi adalah rawatan yang berkesan untuk SMA, terutamanya ketika rawatan bermula pada usia muda.
Walau bagaimanapun, belum diketahui sama ada terapi infus akan membantu SMA permulaan dewasa dengan cara yang sama seperti subtipe penyakit progresif bayi atau kanak-kanak.
Zolgensma, misalnya, hanya digunakan pada kanak-kanak di bawah usia 2 tahun yang mempunyai diagnosis SMA awal bayi. Sejauh ini, ia menunjukkan hasil yang memberangsangkan, meningkatkan kadar kelangsungan hidup pesakit tersebut.
Walaupun suntikan Spinraza dapat digunakan pada orang dewasa, kesannya tidak difahami dengan baik pada SMA jenis IV. Subtipe ini berkembang setelah usia 21 tahun. Sejauh ini, Spinraza telah menunjukkan janji paling banyak pada kanak-kanak berusia antara 2 hingga 12 tahun, tetapi juga terbukti dapat memberi manfaat kepada orang dewasa dengan SMA.
Risiko
Penting juga untuk membincangkan potensi risiko dan kesan sampingan terapi infusi dengan doktor anda. Kesan sampingan yang mungkin termasuk kerosakan hati, kelemahan, dan sakit di tempat suntikan.
Walaupun infus BP dapat menurunkan risiko patah tulang, ada laporan mengenai patah tulang paha dan juga nekrosis tulang rahang. Walau bagaimanapun, kejadian buruk ini dianggap jarang berlaku.
Doktor anda akan menolong anda menimbang faedah berbanding kemungkinan risiko jangkitan SMA.
Perlu diingat bahawa keberkesanan rawatan SMA akan berbeza antara setiap individu. Sekiranya doktor anda mengesyorkan terapi infus, jenis yang tepat akan bergantung pada usia anda, jenis SMA yang anda miliki, dan keadaan keseluruhan anda.
The takeaway
Walaupun tidak ada penawar untuk SMA, terapi infus dapat membantu menguruskan gejala, dan mencegah kelemahan dan kemerosotan otot rangka yang progresif.
Zolgensma, yang hanya disetujui untuk kanak-kanak di bawah usia 2 tahun, adalah terapi gen yang digunakan untuk merawat SMA awal bayi.
Terdapat juga pilihan terapi infus untuk remaja dan orang dewasa dengan SMA, termasuk Spinraza, serta jenis suntikan lain yang mencegah komplikasi dari SMA.
